Patientenbrief

Mai 2008

ARZNEIMITTEL
Fakten zu Orphan Drugs

München - Nach allgemeiner wissenschaftlicher Definition gilt eine Erkrankung als selten, wenn weniger als fünf Patienten pro Jahr pro 10.000 Einwohner betroffen sind.¹

Für die Bundesrepublik Deutschland geht man davon aus, dass rund 2,4 bis 5 Millionen Menschen an Seltenen Erkrankungen leiden. Von den bisher bekannten Krankheiten werden dazu 5.000 bis 8.000 gezählt².
Die Entwicklung von Arzneimitteln erfordert hohe Investitionen – circa 800 Millionen Euro pro Arzneimittel im Durchschnitt – deshalb wurden in der Vergangenheit die Seltenen Erkrankungen nicht sehr intensiv beforscht. Für die Betroffenen führte dies dazu, dass unter Umständen Arzneimittel außerhalb ihrer zugelassenen Indikation (so genannter Off-Label-Use) zur Behandlung eingesetzt wurden.

Die Initiative des EU-Parlaments
Das Europäische Parlament hat erkannt, dass die Kosten für die pharmazeutische Entwicklung eines Arzneimittels für Seltene Erkrankungen durch den zu erwartenden Umsatz nicht gedeckt werden würden. Deshalb wurde 1999 die EG-Verordnung Nr. 141/2000 über Arzneimittel für seltene Leiden in Kraft gesetzt. Darin werden die epidemiologischen und wissenschaftlichen Kriterien definiert, nach denen Arzneimittel den Status eines Orphan Medicinal Product (englisch Orphan = Waisenkind) erhalten. Sie regelt ferner das Genehmigungsverfahren und die Exklusivität des Vertriebsrechts inklusive Patentschutz. Mit dieser Verordnung haben sich die Rahmenbedingungen zur Erforschung der Behandlung Seltener Erkrankungen insgesamt verbessert.

Hypereosinophiles Syndrom
Dennoch bleiben große Herausforderungen bestehen, insbesondere was die klinische Forschung betrifft. Allein die Epidemiologie setzt bei manch Seltener Erkrankung die Grenzen für groß angelegte Zulassungsstudien.
Nehmen wir das Beispiel des Hypereosinophilen Syndroms (HES), einer Störung der eosinophilen Leukozyten, deren Ursache weitgehend ungeklärt ist. Nur wenige hundert Betroffene gibt es in Deutschland, die Differenzialdiagnose ist äußerst schwierig. Für die Durchführung klinischer Prüfungen bedeutet das einen enormen logistischen Aufwand – zum Beispiel die Identifizierung eines oder mehrerer spezieller Behandlungszentren. Auch die Zahl der an der Studie teilnehmenden Patienten wird mitunter sehr begrenzt sein. GlaxoSmithKline ist sich seiner Verantwortung als weltweit forschendes Unternehmen bewusst und entwickelt beispielsweise Mepolizumab, einen monoklonalen Antikörper zur Blockade des humanen Interleukin-5-Rezeptors, um Menschen, die an HES leiden, eine neue Hoffnung zu geben.

Wermutstropfen Zulassungsdauer
Dies ist nur ein Beispiel für zahlreiche Neuentwicklungen, die auch dank neuer biotechnologischer Verfahren möglich werden. Ein Wermutstropfen allerdings bleibt derzeit die Zulassungsdauer für Orphan Drugs bei der Europäischen Behörde EMEA. Während ein Orphan Drug von der FDA, der amerikanischen Zulassungsbehörde, in der Regel mit einem so genannten „fast track status“ von rund 6 Monaten Prüfdauer versehen wird, behandelt die EMEA ein Orphan Drug wie jedes andere Arzneimittel. Das bedeutet circa 12 bis 14 Monate Prüfdauer durch die Behörden. Für die Betroffenen in Europa sicher keine gute und ausreichende Alternative. Es gilt, durch weitere Maßnahmen und Anpassungen dazu beizutragen, dass Patienten zeitlich früher Zugang zu den für sie lebenswichtigen neu zugelassenen Arzneimitteln erhalten.

Zugelassene Orphan Drugs
Mit Stand vom April 2008 sind in Europa 47 Arzneimittel als Orphan Arzneimittel zugelassen³. Das erscheint auf den ersten Blick nicht besonders viel. Jedoch ist davon auszugehen, dass bis zum Jahre 2010 die Anzahl der zugelassenen Orphan Drugs deutlich ansteigen wird. Nicht zuletzt die Anstrengungen der international agierenden forschenden Arzneimittelhersteller tragen dazu bei, dass auch in Zukunft für die ca. 5.000-8.000 seltenen Erkrankungen neue Arzneimittel entwickelt werden.


Der Autor: Dr. André Pröfrock ist Leiter New Product Introduction bei GSK.
Sein Team leitet und koordiniert die lokale Marktvorbereitung neuer Produkte (Therapeutika und Vakzine). Allein in den letzten 3 Jahren konnte die Arbeit zu 4 Orphan Drugs (Eltrombopag, Mepolizumab, Nelarabin, Pazopanib) aufgenommen und zum Teil mit dem Einreichen der Zulassung erfolgreich abgeschlossen werden.


1 Zahlen gelten für die Europäische Union (VFA, 2008)
2 Wetterauer, Schuster; Bundesgesundheitsblatt, Gesundheitsforschung, Gesundheitsschutz 5, 2008
3 Verzeichnis der in der Europäischen Union zugelassenen Orphan Drugs: www.orpha.net (Stand: April 2008)

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