Arzneimittel-Forschung 4.0: In den Genen liegt der Schlüssel

Das forschende Pharmaunternehmen GlaxoSmithKline ist eine Partnerschaft mit der US-amerikanischen Biotechfirma 23andMe eingegangen. Das Ziel: auf Basis genetischer Daten in Zukunft schneller noch bessere, noch gezielter wirkende Medikamente zu entwickeln.

Sie sind die Grundlage unserer genetischen Ausstattung: In 23 Chromosomenpaaren ist die menschliche DNA organisiert – daher der Name des Unternehmens aus Kalifornien, das 2006 gegründet wurde. „Meine Chromosomenpaare und ich“, so könnte man 23andMe übersetzen, will die Menschen dabei unterstützen, ihre genetischen Grundlagen zu verstehen und von diesem Wissen zu profitieren. Über zwei Millionen von ihnen haben dieses Angebot bereits angenommen und per Speicheltest ihren genetischen Fingerabdruck analysieren lassen. Dabei entsteht eine Datenbank, von der sich Forscher Erkenntnisse über die genetischen Ursachen von Erkrankungen erhoffen. Deshalb arbeiten nicht nur Unternehmen, sondern auch angesehene Forschungseinrichtungen wie die Stanford University mit dem Biotechnologie-Unternehmen zusammen.

23andMeLogo 23andme (© 23andMe)

Die Partnerschaft von 23andMe und GlaxoSmithKline (GSK) ist zunächst für vier Jahre angelegt. Beide Unternehmen erhoffen sich in Zusammenarbeit neue Angriffsziele für Wirkstoffkandidaten identifizieren und klinische Studienprogramme schnell vorantreiben zu können. Davon, so GSK, sollen in Zukunft vor allem die Patienten profitieren: „Wir wissen, dass neue therapeutische Angriffsziele, die genetisch validiert sind, eine signifikant höhere Chance haben, einen Patientennutzen aufzuzeigen“, sagt Hal Barron, der bei GSK die Forschung und Entwicklung (F&E) leitet. „Die Partnerschaft mit 23andMe […] wird uns helfen, unsere F&E ‚genetisch getrieben‘ auszurichten.“

Schutz der Patientendaten hat oberste Priorität

Die Mehrheit der Kunden von 23andMe sieht das offenbar auch so. Laut des Biotechs haben sich 80 Prozent von ihnen bereit erklärt, ihre Daten der Forschung zur Verfügung zu stellen. Sie kommen bisher vor allem aus den USA, aber auch in Europa ist das Unternehmen vertreten, so z. B. in Dänemark, Finnland, Irland, den Niederlanden und Schweden. Die Datenbank von 23andMe gilt als die größte ihrer Art. Datenschutz – das beteuern beide Unternehmen – hat oberste Priorität.

23andMe sammelt nicht nur Daten, um sie dann anonymisiert der Wissenschaft zur Verfügung zu stellen. Die Firma hat sich auch einen Namen in der Forschung gemacht und war bereits an mehr als hundert wissenschaftlichen Publikationen beteiligt. In ihrem Unternehmensblog begründet die Chefin und Mitbegründerin Anne Wojcicki die Zusammenarbeit mit GSK: „Wir haben eine Plattform geschaffen, die es unseren Kunden möglich macht, sich aktiv an der Wissenschaft zu beteiligen. Wir glauben, dass wir zusammen mit GSK die Entwicklung von Therapiedurchbrüchen beschleunigen werden. Unsere genetische Forschung – möglich gemacht durch die Millionen Kunden, die sich bereit erklärt haben, ihre Daten zur Verfügung zu stellen – gibt uns zusammen mit der Expertise von GSK in der Arzneimittelentdeckung und -entwicklung eine große Chance auf Erfolg.“

Die Entschlüsselung der Gene als Voraussetzung

Zwei Voraussetzungen haben die Entwicklung solcher Datenbanken möglich gemacht: Die erste war die Entschlüsselung des menschlichen Genoms; es gilt seit April 2003 offiziell als entschlüsselt. Doch schnell war klar, dass die Herausforderung nun erst beginnen würde. Man fand zwar mit 20.000 bis 25.000 Genen deutlich weniger als die erwarteten 100.000, aber die Beziehung zwischen einem Genotyp und einer menschlichen Eigenschaft ist doch sehr viel komplizierter als erwartet. Ein phänotypisches Merkmal eines Menschen entsteht aus einem hochkomplexen Prozess von Wechselwirkungen und Rückkopplungen zwischen DNA, RNA, Proteinen und Zellplasma. Die Idee, dass Gen X zu Merkmal Y führt, stellte sich dann doch als zu einfach heraus. Die Biologie ist komplexer als angenommen.

ChromosomenIn 23 Chromosomenpaaren ist die menschliche DNA organisiert. (© 23andMe)

Um große Datenmengen in nutzbares Wissen zu übersetzen, braucht es deshalb – die zweite Voraussetzung – Super-Computer und Softwares, die eigenständig Zusammenhänge erkennen und auch fähig sind, dazuzulernen. Die Datenbank von 23andMe hat bereits erstaunliche Ergebnisse geliefert. So konnten aus den Daten elf genetische Assoziationen für allergisches Asthma identifiziert werden. Später fand man in den Datenmengen die genetischen Faktoren der Acne Rosacea (Rosazea) – eine unheilbare Hauterkrankung. Auch die der Seekrankheit zugrundeliegende Genetik ist dank der verfügbaren Patientendaten kein Geheimnis mehr. All dies sind wichtige Voraussetzungen dafür, Krankheiten besser zu verstehen und Ansätze zu finden, sie zu behandeln.

Im März dieses Jahres erlangte 23andMe als erstes Unternehmen überhaupt die Erlaubnis für den Vertrieb eines Krebsrisikotests. Dieser Heimtest liefert Informationen über drei genetische Varianten von sogenannten BRCA1- und BRCA2-Genen. Mutationen dieser sogenannten Tumorsuppressor-Gene deuten auf ein erhöhtes Risiko von Brust-, Eierstock- oder Prostatakrebs hin.

Im genetischen Fundus der Menschheit liegt ein Schatz vergraben. Wenn die Grundlagen einer Erkrankung bis in ihre Wurzeln erkannt sind, lassen sich bessere und gezielter wirkende Medikamente entwickeln – selbst für komplexe Erkrankungen. Möglich sind dann – und das viel mehr als heute bereits möglich – auf den jeweiligen Patienten hin maßgeschneiderte Therapien. Und das alles mit ein bisschen Spucke.

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